Lund Universitetinin (İsveç) professoru, Kök Hüceyrə Mərkəzinin tədqiqat qrupunun rəhbəri Zaal Kokaia Gürcüstanda axondroplaziyalı uşaqların valideynlərinin bir ildən artıqdır ki, maliyyələşdirilməsini tələb etdiyi “Voxzogo” dərmanı haqqında danışır. Həkim deyir ki, bu dərman nəinki uşaqların böyüməsinə kömək edir, həm də ağır simptomları yüngülləşdirir.
Əsas xəbərlər
“Axondroplaziya qeyri-mütənasib böyümə və qısa yanlara səbəb olan genetik xəstəlikdir. Bu, genlərdən birinin strukturunda dəyişiklik nəticəsində yaranır ki, bu da bu gen tərəfindən kodlanan zülalın istehsalının artmasına səbəb olur. Bu da öz növbəsində uşağın böyüməsi zamanı qığırdaqların sümüyə çevrilməsinin qarşısını alır, ətrafların sümüklərinin böyüməsini ləngidir və bununla birgə bir çox başqa simptomlarla əlaqəlidir.
Yeni dərman pereparatı olan “Voxzogo” qüsurlu genin istehsal etdiyi zülalın miqdarının azalmasına səbəb olur və nəticədə qığırdaq daha asan sümüyə çevrilir.
“Voxzogo”nun təhlükəsizliyi və effektivliyi eyni adlı III faza klinik sınağında olduqca təfərruatlı və etibarlı şəkildə qiymətləndirildi. Əldə edilən müsbət nəticələrlə müqayisədə onun yan təsirləri minimaldır.
Bu dərman ABŞ Qida və Dərman İdarəsi tərəfindən 2021-ci ilin noyabrında təsdiqlənib. Dərmanın həddindən artıq bürokratik rəsmiləşdirmələr olmadan, sürətləndirilmiş və prioritet şəkildə təsdiqlənməsi bu dərmanın təsirli olduğunu və xəstələr üçün çox lazımlı olduğunu göstərir.
“Voxzogo” Aİ və Yaponiya tənzimləyiciləri tərəfindən tanınıb. Bu dərman yalnız uşaqların böyüməsinə kömək etmir, həm də çox vacib olan ağır simptomları yüngülləşdirir. Bu dərman həm də uşaqların cəmiyyətə uyğunlaşmasına kömək edəcək, onlara özlərinə qulluq və həyat keyfiyyətini yaxşılaşdırmaq şansı verəcək”, - Zaal Kokaia deyir.
Axondroplaziya diaqnozu qoyulmuş uşaqların valideynləri dövlət proqramı çərçivəsində “Voxzogo” dərmanının maliyyələşdirilməsi və baş nazirlə görüş tələbi ilə Tbilisidə hökumət administrasiyası qarşısında səkkizinci gecələrini sabahlayıblar.
Martın 24-də, hökumətin iclasında İrakli Ğaribaşvili bildirib ki, uşaqlara dərman almaq üçün lazım olan 10 milyon lari hökumət üçün “prinsipial və kritik deyil”. Ğaribaşvilinin sözlərinə görə, axondroplaziyalı uşaqların həyatı təhlükədə deyil və hökumət maliyyə məsələsi ilə bağlı qərar qəbul etməzdən əvvəl əlavə tədqiqatların başa çatdırılması lazımdır.
Səhiyyə nazirinin birinci müavini Tamar Qabunia bildirib ki, Avropa İttifaqının iki və ya üç ölkəsi sentyabra qədər dərmanı aktiv şəkildə tətbiq etməyə başlasa, nazirliyin dərmanın ölkəyə gətirilməsi ilə bağlı danışıqlara başlaması üçün “çox möhkəm əsası” olacaq. Bununla belə, Qabunia deyib ki, dərman barədə əlavə gözləmə gərəkməməlidir, çünki bu, “xüsusilə böyüməyi stimullaşdıran bir dərman” və uşaqlarda ola biləcək digər simptomlar üçün “fərqli bir müdaxiləyə ehtiyac var”.
Nadir genetik xəstəliyi olan uşaqların valideynləri deyirlər ki, onların gözləməyə vaxtları yoxdur, çünki uşaqlar yetkinlik yaşına çatdıqdan sonra dərman öz təsirini itirəcək.
